看了《世界科学》的白血病专题篇,非常喜欢。平素由于职业的原因,虽然接触大量医学专业文章,浏览《NATURE》等国际顶级科学期刊,但都是关注有哪个白血病相关的新基因、新途径、新药物被发现,而忽略了这些短小精悍的文章,通过深入浅出的语言,透过现象看本质,带给我们许多思考和启发。
 
  诚然,一些特定类型的白血病主要是由单个融合基因致病,诸如急性早幼粒细胞白血病(APL)、慢性粒细胞性白血病(CML)等等。使基于这些特征性融合基因的靶向治疗药物全反式维甲酸、三氧化二砷、伊马替尼让患者的5年存活率提高到超过95%,白血病可能被治愈了!这给患者带来了福音,也让血液科医生感到无比欣慰。同样,对于恶性肿瘤的治疗,以前大家谈“癌”色变,肿瘤的治疗也总是离不开化疗、放疗,患者痛苦无奈地躺在医院的病床上,承受着治疗和精神上的双重压力。然而,今后肿瘤的治疗也将过渡到“慢性病”的治疗概念,就像高血压、糖尿病那样,你能和疾病共存,只要合理治疗,可以正常工作生活,现在没有几个病人谈到自己患高血压、糖尿病而痛哭流涕了。在我看来,这是肿瘤治疗的最高“境界”,也是每一个血液科医生心中的梦想,奋斗的目标。
 
  然而,我们离这个目标还很遥远。有许多类型白血病的发病之谜尚未解开,不是每个门都那么幸运地可被一把钥匙开启,这是白血病的复杂性;即便有一把钥匙能开一扇门,这把钥匙也可能“生锈”,这是白血病的耐药性。这些问题仍然困扰着我们。随着科学的发展,靶点将不再是单一的,而是多个的。多靶点的联合靶向治疗不仅能够提高单个基因异常疾病的有效率,减少耐药性,还可以针对具有复杂基因异常的疾病,提高了未来治愈白血病的可能性,这是我们需要关注的关键方向。
 
  免疫治疗其实也是靶向治疗的一种衍生,如何通过改造免疫细胞来摧毁肿瘤细胞,达到治愈白血病的目的,也一直是血液学工作者思考的问题。有成功案例,但没有普遍可以采用的方法。为什么?这是我们对人体抗肿瘤免疫的调控机制了解还太少,哪一种类型的免疫细胞可以针对肿瘤细胞呢?如果知道并人工选择独特型肿瘤的免疫细胞,通过使用为血库和干细胞实验室研发的仪器和设施,就有可能使细胞免疫疗法向更多需要的患者推广使用,即所谓“流水线式的免疫疗法”。
 
  几十年前,如果一个医生治好了一位疑难的患者,大家会称赞他医术高明。而现在这种个人的“英雄主义”已经不复存在了。你对这个疾病了解吗?这需要系统生物学对疾病进行“全景式”的扫描,你说你的治疗方法有效,那你要拿出成百甚至上千患者的数据来分析,需要整合疾病分子基础的临床试验的设计和优化。因此,现代治疗理念必需建立在深入了解白血病的病因学、病理学、细胞生物学、分子生物学等基础上,进而进行分类、分型,明确预后相关因素,制定有效、特异、合理、安全的临床治疗方案,探索靶向治疗的新方法和新策略。可以预见,将来的治疗模式将是:基因分析、预后判断和风险分层,靶向治疗、个体化治疗和多学科综合治疗。
 
  “世上无难事,只怕有心人”。攻克肿瘤以前是不可想象的,但通过所有人的努力,提出问题,解决问题,相信有一天,这一切会变成现实!
 

本文作者为上海交通大学医学院附属瑞金医院血液科主任医师