考特尼 · 谢泼德（Courtney Shephard）今年8岁，身高4英尺，她是医学上出现的一个奇迹。她出生时就存在着基因缺陷，身体内缺乏产生足够的生长激素的能力，长到成人时身高也不会到0.9米，但是在这五年内，她接受了在实验室中通过基因操纵所产生的生长激素，现在她有希望能够长到正常人的高度。位于旧金山的加利福尼亚大学医学分院的小儿内分泌学主席塞尔纳 · 卡普兰（Selna Kaplan）医生说，我的病人能够生长到1.5~1.8，差不多比他们以前所能达到的身高要高出2英尺，卡普兰医生是一位最先使用人类生长激素使儿童们走出小人世界的人。

3岁的印第安纳彼利斯的丹尼莱 · 梅斯克（Qanielle Meeker）患有另一种不同的基因性疾病，医生们通过增强了她的免疫系统拯救了她的生命，否则她不能抵抗感染。

芝加哥的迈克 · 迪特卡（Mike Qitka）在1988年发生了一次心脏没有明显损害的心脏病突发，以后便反复发作，使用一种利用基因工程合成的、名叫TPA的蛋白质后，使引起心脏病突发的血凝块逐渐消失了。

这些病人“奇特”的疗法是由于科学所产生的弓；人敬畏的新能力，开发了身体中拥有的药库。药库里的药品是蛋白质，大约有100，000多种，直到最近它们才得到利用，它们都由某种特定的基因所产生，使机体出现某些结构和功能。

在以后的5~10年内，这些由基因操纵所产生的蛋白质的数量预期能逐渐地增加，45所生物技术研究机构的研究者们正对80种这类药物进行临床试验，其中包括45种是对付癌症的，14种是用于对付艾滋病的，他们正在对更多的这些药品进行研究。当这些蛋白质在身体内正常工作时，能刺激机体生长、创口的愈合、防止癌细胞生长、清除血液中的胆固醇以及其它的保护和修复工作，以维持人体的安全健康。

分子生物学家们已经分离和复制了2，000种左在的基因，而且这些基因在机体中正常产生的蛋白质可以通过细菌而大量地生产，这些细菌是经过生物工程操纵处理而包含了这些基因。这些基因中有一种使科学家们首次发展了一种特异性的、对付艾滋病病毒的药物，叫做CD-4，它能够在循环的血液中充当诱饵的作用，引诱艾滋病病毒离开血细胞，像海绵一样攻击和吞噬这些病毒。CD-4正在接受试验，看是否它能够在已感染的人们中控制这种致病的疾病，以及防止受到感染的孕妇将病毒传给她们的新生婴儿。

到目前为止，已有10种由基因操纵所产生的蛋白质得到了政府的批准，将为数以千计的人们发挥其拯救生命和治愈疾病的能力，它们包括：治疗糖尿病的人胰岛素、治疗株儒的人类生长激素、防止心脏病发作的TPA、治疗某种类型的白血病和艾滋病有关的卡波济肉瘤（皮肤多发性出血性肉瘤）的干扰素-alfa 2a、乙型肝炎疫苗，一种防止肾脏移植后产生排斥反应的抗体、流行性感冒疫苗，用于防止肾脏透析的病人出现贫血的EPO（红细胞生成素）、治疗白血病、生殖器肉赘和卡波济肉瘤的干扰素-alfa 2b。

这些和其它一些药物在医学界所引起的革命比50年前抗生素的发明更为轰烈。抗生素具有它不完善的一面，现在所应用的这类化合物的绝大多数是将自然界的一些物质通过化学方法得到的，如霉菌、酵母菌、植物和微生物，这些对于身体来说是一种异物，通常能引起副作用。而基因工程首次克服了这方面的不足，它能够产生身体中自身拥有的、有效的化学药品的复制品，因为不是异物，它们能够完全治愈疾病而没有副作用。

医学研究者们现在能够替换和修改身体中缺失、过多和功能不正确的蛋白质，使它们能够治疗由于这些原因所引起的疾病，这在医学史上是首次。纽约的研究者们最近惊奇地发现了一种简单的注射剂——白细胞介素-2，这是一种新的、人工合成的蛋白质，它能够治疗一种类型的老鼠自发性高血压，还可以预防小老鼠发生这种疾病。联邦政府批准了用白细胞介素-2进行治疗人类高血压的试验，这种试验目前正在进行，在美国大约有6000万人患有高血压。

在过去，医学研究者们没有利用人体自身药库的原因，是由于身体的基因秘密还没有揭开。自从本世纪70 年代基因工程技术的开发，在身体外可以在数-量上不受限制地产生化学药品，这些药品在体内产生的数量是极少的。十年前，当生物技术开始能提供这些贵重化学药品前，一位研究者花费了他毕生精力，精制了几微克这类物质，仅仅只能供试验用、现在的技术已经达到了能够生产大量的这些蛋白质的高度。

科学家们能够将细菌、酵母菌、甚至植物和其它的动物进行基因操纵，能够产生挽救生命的人类药物——如：用于治疗考特尼的人类生长激素；另一种叫做粒性白细胞群刺激因子，使丹尼莱的抗感染的白细胞功能活跃：治疗迪特卡的TPA是一种防止心脏病突发的酶，即组织纤维蛋白溶酶原激活剂是正在发展的血凝块溶解药物中的一种，医生们希望它能够显著地减少心脏病发作的死亡率。这些药物是人类基因在科学家进行基因操纵后的山羊和牛乳——这种新栖息地所产生的重要的人类蛋白质。农业研究者们正在继续对植物进行基因操纵，这些将收获到他们想得到的药物，而不是它们的食物。当人类蛋白质的生产达到足够的数量时，它们的作用比它们在体内的作用更大，例如：TPA是一种天然的、溶解血凝块的人类蛋白质，但是人体产生这种蛋白质的数量极少，以至于不能在血凝块突然挤在狭窄的冠状动脉时而防止心脏病的突然发作。在心脏病发作后就马上注射TPA这种注射剂，血凝块就会溶解，血液流回到缺血的心肌中，防止因缺氧而引起的组织破坏，医生不需要做什么，心脏病发作所造成的永久影响可以被避免。

成批生产这些减轻人类痛苦的蛋白质的强大能力，正在改变人们的生活和用药习惯。对于医生来说，他们无能力治疗的很多人类疾病，由于基因药物的新时代的到来，给他们提供了治愈的能力，这是10年前做梦也没有想到的。密执安州大学小儿内分泌学医生劳伦斯 · 博克瑟（Laurence Boxer）将粒性白细胞群刺激因子（G-CSF），这种提高白细胞抗病能力的物质，在先天性白细胞减少症的病人身上进行了试验，他认为这种药真是一种奇迹。博克瑟是丹尼莱 · 梅斯克的医生，他说，丹尼莱如果没有这种药，就会死于肝脏的感染。像丹尼莱这类病人缺乏足够数量维护身体抗细菌侵犯的某种白细胞，这类病人由于细菌感染而经常生病。博克瑟医生说，至今他们已经获得了100%的成功，这在医学上是一件十分罕见的事情，还没有先例。治疗前，丹尼莱频繁地病，绝大多数时间都是在床上度过的，用G-CSF四个星期后，她高烧就退了，感染也得到了控制，人变得有精神和活力了，一年后的现在，她已经露出了笑脸、这是以前从来就没有过的，她第一次可以和其它孩子们在一起玩和跳了，她的母亲谢里 · 埃弗里奇（Sheri Everidge）说，她现在是一个看起来和以前完全不一样的孩子了。

加利福尼亚州医疗中心的卡普兰医生说，那些由于缺乏足够生长激素、身高长不到0.9~1.3米高的孩子们也是幸福的，现在他们通过使用实验室人工合成的激素后的第一年迅速地长高了1.2~2公分。这位帮助儿童们达到正常高度、身高1.2米高的医生说，如果她出生在这个时代的话，也许可以用生长激素治疗了，卡普兰的病人——考特尼已经长到了1.2米高，在她二年级时已不是班上最矮的人了。在科学家利用产生人类生长因子的基因前，这种激素是在尸体解剖时，从人脑垂体腺中获得的，这种方法麻烦而昂贵，而且数量也极少。生产激素这种新的化合物对于防止矮小症是十分有效的，这种身高十分矮小的情况，在20个儿童中就有一个存在，目前正在进行这方面的试验。一些父母希望医生能够给他们处于平均身高以下的孩子们使用这种激素，使他们长高三两英寸，然而，这种治疗的费用大约是每长高一英寸要花费10，000美元，这就对整容性提供这方面的激素得到了抑制，而且医疗保险不提供这方面的费用。生长激素对身体的其它作用正在研究之中，在对于成人的试验中，这种激素在消耗脂肪的同时，能够增加肌肉的面积，它还可以用于治疗一些肌肉功能的紊乱，但是研究者们担心这种激素由于愚蠢地想增加肌肉而滥用，有关这种生长激素的黑市交易的事情也是存在的，医生们提出警告：这种激素在用于临床试验过以外的目的时，可能会出现危险的副作用。

新的基因疗法不仅打开了身体中自身拥有的药库，而且给科学家们提供了深远的意义、身体怎样在分子水平上工作的知识，这些知识为对抗疾病开辟了新的、有效的疗法：

1. 生物导弹 这是一种蛋白质，正式的名称为单克隆抗体，它独特的能力是可以在身体上任何一种细胞上安家，通过它们的方法发现害病了的细胞，这种有魔力的子弹能用于诊断疾病，同样也用于治疗疾病，他们可以在病人身上和献出的血中发现和附着在艾滋病病毒上，它们也是家庭妊娠试验的根据。

2. 基因的欺骗 目前正发明了一种阻止由于化学信息而引起缺失和不完善的精巧技术，这些化学信息包括引起癌症、艾滋病、以及普通感冒的病因。研究者们制造了这种缺失、不完善的基因复制品，将它们放进细胞内，这就将基因上有害的化学信息抵消掉了，病毒，包括引起常见的普通伤风感冒的病毒也可以用同样的方法来阻止。这种技术叫做“抗感觉”（“anti-sense”）医学，这是由于它阻止了“感觉”（“sense”），即有害的基因的信息。西北大学生物化学家罗伯特 · 勒青格尔（Robert Letsinger）帮助建立了基因机器，这是一种聚集了人造基因的器械，已经制造了“抗感觉”（“anti-sense”）基因来对抗艾滋病病毒，这种抗艾滋病的基因在初步的实验室试验中获得了一定的希望。

3. 引诱物、侵入物 像艾滋病病毒在它们的表面有一种化学钥匙，称为抗原，这些钥匙能适合于细胞表面叫做抗体的锁，使病毒得到了进入细胞的入口，而引起感染。科学家们正在分离这种产生细胞受体的基因，并且制造了很多这样的基因，将这种实体充满在人体中，成为病毒的引诱物，通过占有所有病毒上的抗原钥匙，人工受体就防止病毒感染上“真正”的细胞，这是一种无害的处理。这项战略中最有决定性试验之一是进行对付艾滋病病毒的试验，这种病毒是通过一种称为CD-4的抗原进入体内一种名叫T细胞的白细胞内的。科学家们正在利用CD-4基因，并且生产大量的这种抗原，然后将它们放进患有艾滋病的病人身上，希望通过防止病人的进一步感染而控制这种致命的疾病，早期的试验结果预示了有成功的希望，进一步的试验已经计划进行。

4. 伪造的蛋白质 像引诱物一样，这些蛋白质可以将病毒转为无活性，它们通过基因操纵后，看起来像病毒繁殖成新病毒所需的蛋白质，但是它们的繁殖是不完善的，当一个病毒繁殖成病毒群时，它们的活动能力就搅乱了。至今，假的蛋白质在实验室中有阻止艾滋病病毒复制的作用。

5. 可移植的基因药物 研究者们将人体中缺失的基因放入皮肤细胞中，然后将它们移植到病人身上，这样能恢复健康的蛋白质就开始工作，一些疾病就能够通过这种方法而被制止。在动物身上的试验表明，这种方法对于一些遗传性血液病，如血友病、地中海贫血种在地中海地区的居民身上最常见的致命性血液病，以及其它的疾病，有值得注目的希望。在一个试验中，位于圣迭戈的加利福尼亚大学的研究者西奥多 · 弗里德曼（Thodore Friedmann）和弗雷德 · 盖奇（Fred Gage）将产生L-多巴的基因移植进老鼠的大脑中，就使老鼠身上的帕克森氏病（震颤性麻痹）的症状消失了，L-多巴是人们大脑中一种重要的化学物质，由于它的不足可引起帕克森氏病。盖奇还将产生神经生长因子的基因插入到老鼠的大脑中，希望能够通过使丧失功能的脑细胞再生，而发展一种治疗阿耳茨海默氏病（早老性痴呆）的方法。

6. 疫苗 在过去，疫苗是由杀死和减毒后的病毒制成的，当注射到人体后，这种病毒物质就能激起机体的免疫反应，当以后的致病病毒侵入时，它就会被破坏。但是，有时这种经过处理减毒后的病毒性疫苗能引起它们所预防的疾病。目前使用基因工程产生了新的疫苗品种，这些既安全又更有效。科学家们拉断了微生物的基因，分离出了能刺激免疫保护功能、同时又无害的基因，然后他们希望使用基因大量地生产出疫苗，而除掉许多世界上古老的疾病，例如：肝炎、疟疾和淋病等，12种经过基因操纵产生的疫苗目前正在试验中，20多种这样的疫苗正在进行发展。

尽管这些以及其它的基因药物对人类的健康是十分有利的，但是它们在最初使用时价格是十分昂贵的，一年所需的人类生长激素的费用约50，000美元，一个简单的、用TPA治疗心脏病突发的疗法需花费大约2，200美元，但是这些通过基因操纵所产生的药物是十分有效的，专家们说，它们的价格将会下降的，尽管如此，它们仍然是昂贵的，从来没有一种药物的价格有如此高。

科学家们预言：由基因操纵所产生的药物之一——细胞群刺激因子，在以后将会受到大力宣扬。给这种药物这样的命名，是因为它们在实验室里能刺激血细胞群增殖，这些药物最终能够取代对输血的需要，因此可以避免肝炎、艾滋病以及其它由于输血可能引起的感染危险。在市场上最先出现的这类药物是红细胞生成素（EPO），是一种使红细胞增多的物质，能够帮助贫血的病人，尤其是肾脏透析的病人，使他们比较正常地生活。EPO正在对那些想要得到更多血液的人们进行试验，这些人可以将血液贮存起来，在以后的外科手术中使用。另外刺激产生抗感染的白细胞的血细胞因子可以增加骨髓移植和癌症化疗的成功率。

其它的蛋白质甚至会更惊人，科学家们正在热衷于探索那瘦在身体中自由运动、断断续续地改变了起决定性作用的细胞功能的神秘蛋白质的足迹。一种叫做变性生长因子-β（TGF-β）的物质，现在对它的了解还很少，但是科学家们希望做出值得注目的事情。根据国立癌症研究所化学预防研究部主任迈克尔 · B · 斯波恩（Michael B Spron）医生在实验室里最初的发现表明：似乎TGF-β在伤口愈合、骨髓修复、血管形成、免疫调节、神经生长和癌症预防上起着重要的作用。斯波恩解释道：如果将TGF-β放在身体的一个部分、它将产生软组织，使伤口愈合；如果将它放在骨的附近，它可以刺激骨骼的形成，这种因子是依靠它们局部的接触而产生作用的。TGF-β还能够制止细胞的过度增殖，这是恶性肿瘤的表现，在对动物的研究显示了，当这种变性因子消耗尽了后，癌症就出现了，对于人类也同样如此。

这场药品革命是从1978年开始的，正好是基因拼接技术发明后的几年，就在这一年，科学家们在一个小的实验室里形成了一个新的生物技术公司，称为基因技术有限公司，位于加利福尼亚州南圣弗朗西斯科，他们用大量的细菌产生了很少量的人类蛋白质，成为了第一个商业性的、通过基因操纵后所产生的药物。这种蛋白质就是胰岛素，现在被一百多万人所使用来维持着生命。这种基因操纵的人类胰岛素已经取代了对动物胰岛素的需要，这些从屠宰场得到的动物胰岛素，已有50年的历史了，现在人类胰岛素成为那些患有糖尿病，又对动物胰岛素过敏者的救生物了。

基因技术公司的总经理柯克 · 拉布（Kirk Raab）分析了在他身边所开展的这场药品革命，认为这场运动是没有尽头的，现在人们只是认识了人类生物学知识的一层表面。

[Chicago Tribune，1990年4月12日]