世界最高科学成就奖揭晓,两位美国科学家成为2006年度诺贝尔生理学或医学奖得主——他们所开创的一项基因技术,给21世纪的医学带来革命性的进步。

本年度诺贝尔医学奖的成果是RNA干扰(RNAi,一种关闭特定基因的自然现象)机制的发现。虽然科学家们目前已把这项技术当作一种极为有效的研究工具,但更为人们关注的是RNAi所具有的潜在应用价值。专家认为,RNAi能用于开发新疗法来根治各种顽疾,如亨廷顿氏舞蹈症、某些失明症、心脏病、糖尿病以及癌症。

这两位科学家是现年47岁的斯坦福大学教授安德鲁 · 法尔(Andrew Z. Fire)和45岁的马萨诸塞州立大学医学院教授克雷格 · 梅洛(Craig G. Mello),两人因在1998年《自然》杂志发表的科学论文中,证实并命名了RNA干扰现象而分亨本年度80万英镑的诺贝尔奖金。

梅洛在得知这一消息后说,对于获得诺贝尔奖,他和法尔都还比较年轻,早先许多诺贝尔奖得主都是经过了数十年的认可等待,所以这次获奖比预期来得快。他说:“我估计这件事可能会发生,但我想要在10年或者20年以后。安德鲁和我毕竟还年轻,我们都只是40来岁,而且这项发现距今才不过8年的时间。”

法尔当年在华盛顿卡内基研究所从事这项研究工作,他说,如果没有其他人的参与,就不会取得这项重大进展。“科学研究是一种团队合力工作,要承认基于RNA的基因“沉默”研究领域近年来所取得的进展,与世界各地研究团体的早期科研工作是分不开的。”

导致这项发现的最初观察试验要追溯到1990年,当年,在图森市的亚利桑那大学教授理查德 · 乔根森(Richard Jorgensen)想用一种催生红色素的基因使矮牵牛花更鲜艳,结果却发现,原本紫色的花瓣变成了白色。

乔根森把这一现象称作“共抑制(co-suppression)”,但其机制一直难以捉摸,直到法尔和梅洛两位教授用一种微小的线虫进行他们自己的研究后才得到解答。他们发现,通过注入RNA分子双链片段的方法能使线虫的特定基因关闭即“沉默”。

瑞典卡罗琳斯卡医学院诺贝尔评奖委员会认为:“虽然RNA在基因沉默中明显起了关键作用,但这一现象一直是个谜,直到RNA干扰的发现提供了一个最令人意想不到的解释。很显然,RNAi的发现从一开始就具有特别重要的意义。”

进一步的研究表明,RNAi看来是生物体内普遍存在的一种现象。2002年,科学家证实,RNAi在人类细胞中也起着作用。这使人联想到,关闭那些引起癌变或亨廷顿氏症之类遗传病的致病基因也是有可能的,此外,RNAi也许还能用来损毁HIV之类病毒的重要基因。

英国医学研究委员会临床医学中心主任克里斯 · 希金斯(Chris Higgins)教授认为,RNAi的发现彻底改变了人们对基因受控机制的理解。他说:“也许更为重要的是,它为在实验室操作基因表达提供了一种简易的工具,今后极有希望通过改变基因的表达来治疗病毒感染和癌症那样的疾病。”

GlaxoSmithKline和Pfizer等制药公司目前已获批准采用各种RNAi技术来开发新的医疗方法。